Клеточное перепрограммирование впервые испытали на человеке для лечения глаукомы
Первый человек получил экспериментальную генную терапию, которая должна частично «омолодить» клетки зрительного нерва. Исследование проверит безопасность метода и его способность восстанавливать нейроны при глаукоме.
Источник: Thomas Deerinck, NCMIR/Science Photo Library. Ученые пытаются омолодить клетки зрительного нерва (нервные волокна красного цвета), который передает информацию от сетчатки к мозгу.
МОСКВА, 11 июня. /Новости науки/. Первый человек прошел лечение в клиническом исследовании генной терапии, которая направлена на частичное перепрограммирование стареющих клеток. Об этом сообщило издание Nature со ссылкой на компанию Life Biosciences.
Новый подход проверяют как возможный способ лечения глаукомы. Это заболевание повреждает зрительный нерв, который передает сигналы от сетчатки к мозгу. У взрослых людей такие нейроны обычно не восстанавливаются. Поэтому ученые пытаются заставить клетки снова вести себя более «молодо» и запустить регенерацию.
Терапия включает активацию трех генов. Они кодируют белки, которые могут частично вернуть взрослые клетки в более раннее состояние. При этом задача ученых — не превратить клетки в стволовые полностью, а лишь вернуть им часть молодых свойств. Иначе клетки могут потерять свою специализацию и нормальную функцию.
Метод основан на идее частичного клеточного перепрограммирования. В лабораториях похожие подходы уже показали омолаживающий эффект у животных. В 2020 году группа Дэвида Синклера из Гарвардской медицинской школы показала, что активация трех таких генов у мышей с поврежденным зрительным нервом помогала восстановлению нейронов. У старых мышей и животных с глаукомой это также улучшало зрение.
Компания Life Biosciences из Бостона, которая проводит испытание, сообщила 9 июня, что первый участник уже получил терапию. По словам научного директора компании Шэрон Розенцвейг-Липсон, перед выходом к людям метод изучали на грызунах и обезьянах. Серьезных нежелательных эффектов в этих экспериментах компания не увидела.
Главная цель раннего клинического исследования — проверить безопасность технологии. У частичного перепрограммирования есть большой потенциал, но оно вызывает осторожность у специалистов. Основной риск связан с тем, что неправильное перепрограммирование может перевести часть клеток в опасное, в том числе опухолевое, состояние.
Поэтому глаз считают удобным первым органом для таких испытаний. Если побочные эффекты возникнут в глазу, риск для жизни ниже, чем при вмешательстве в работу многих внутренних органов. При этом глаукома остается одной из важных причин потери зрения, а восстановить поврежденный зрительный нерв современная медицина пока не умеет.
Работа имеет значение не только для офтальмологии. Если метод окажется безопасным, он может стать первым шагом к новым видам терапии, где стареющие клетки не просто защищают от дальнейшего повреждения, а пытаются вернуть им часть утраченных функций.
Новый подход проверяют как возможный способ лечения глаукомы. Это заболевание повреждает зрительный нерв, который передает сигналы от сетчатки к мозгу. У взрослых людей такие нейроны обычно не восстанавливаются. Поэтому ученые пытаются заставить клетки снова вести себя более «молодо» и запустить регенерацию.
Терапия включает активацию трех генов. Они кодируют белки, которые могут частично вернуть взрослые клетки в более раннее состояние. При этом задача ученых — не превратить клетки в стволовые полностью, а лишь вернуть им часть молодых свойств. Иначе клетки могут потерять свою специализацию и нормальную функцию.
Метод основан на идее частичного клеточного перепрограммирования. В лабораториях похожие подходы уже показали омолаживающий эффект у животных. В 2020 году группа Дэвида Синклера из Гарвардской медицинской школы показала, что активация трех таких генов у мышей с поврежденным зрительным нервом помогала восстановлению нейронов. У старых мышей и животных с глаукомой это также улучшало зрение.
Компания Life Biosciences из Бостона, которая проводит испытание, сообщила 9 июня, что первый участник уже получил терапию. По словам научного директора компании Шэрон Розенцвейг-Липсон, перед выходом к людям метод изучали на грызунах и обезьянах. Серьезных нежелательных эффектов в этих экспериментах компания не увидела.
Главная цель раннего клинического исследования — проверить безопасность технологии. У частичного перепрограммирования есть большой потенциал, но оно вызывает осторожность у специалистов. Основной риск связан с тем, что неправильное перепрограммирование может перевести часть клеток в опасное, в том числе опухолевое, состояние.
Поэтому глаз считают удобным первым органом для таких испытаний. Если побочные эффекты возникнут в глазу, риск для жизни ниже, чем при вмешательстве в работу многих внутренних органов. При этом глаукома остается одной из важных причин потери зрения, а восстановить поврежденный зрительный нерв современная медицина пока не умеет.
Работа имеет значение не только для офтальмологии. Если метод окажется безопасным, он может стать первым шагом к новым видам терапии, где стареющие клетки не просто защищают от дальнейшего повреждения, а пытаются вернуть им часть утраченных функций.
