Генная терапия может помочь сердцу отрастить новые клетки
Ученые снова делают ставку на генную терапию против сердечной недостаточности. Новые методы должны не просто улучшить работу сердца, а заставить его создавать новые мышечные клетки.
Источник: Новости науки.
МОСКВА, 30 мая. /Новости науки/. Ученые разрабатывают новое поколение генной терапии, которая может помочь восстанавливать сердечную мышцу при сердечной недостаточности, сообщил Nature.
Сердечная недостаточность возникает, когда сердце не может перекачивать достаточно крови для нужд организма. Причина часто в том, что орган становится слишком слабым или слишком жестким. Сейчас врачи в основном лечат симптомы, но не устраняют саму поломку ткани.
Главная трудность в том, что сердце взрослого млекопитающего почти не умеет восстанавливаться. Его мышечные клетки — кардиомиоциты — обычно не делятся. Поэтому после инфаркта или долгой болезни поврежденные участки заменяет рубцовая ткань, а насосная функция ухудшается.
Теперь исследователи пытаются заставить кардиомиоциты снова делиться. Первая клиническая работа такого типа уже началась и прошли первые исследования на людях.
Один из подходов использует вирус как доставщик коротких фрагментов РНК. Эти фрагменты попадают в клетки сердца и подавляют ген SAV1. Он кодирует белок, который ограничивает деление клеток. Идея проста: если убрать этот «тормоз», сердечная мышца сможет нарастить новые клетки.
Метод уже проверяли на мышах и свиньях. В модели инфаркта у свиней терапия улучшила фракцию выброса сердца на 14%. Этот показатель показывает, какую долю крови сердце выталкивает за один удар.
Но у направления есть сильные ограничения. Часть ученых считает, что пока не хватает строгих доказательств настоящего деления клеток сердца. Кардиомиоциты могут копировать ДНК и образовывать второе ядро не для деления, а для усиления выработки белков. Это осложняет оценку результатов.
Есть и проблема контроля в опытах. Некоторые исследования сравнивали леченых животных с животными без терапии, а не с теми, кто получил стандартное лечение. Поэтому часть специалистов призывает осторожно трактовать успехи.
Скепсис связан и с прошлым этой области. Ранние попытки регенерации сердца сопровождались громкими спорами, отзывом научных статей и закрытием известной лаборатории. Поэтому новые проекты будут проверять особенно строго.
Первый крупный опыт генной терапии сердца начался еще в 2007 году. Он не пытался выращивать новые клетки, а должен был улучшить сокращение кардиомиоцитов через обмен кальция. Но лечение не продлило жизнь участников. Разработчики считают, что тогда технология вирусной доставки была еще недостаточно зрелой.
Сейчас поле снова оживает. Компании разрабатывают как минимум четыре новые регенеративные генные терапии для болезней сердца. Их цель — не временно поддержать слабый орган, а вернуть ему часть утраченной силы.
Итог пока осторожный. Генная терапия сердца уже вышла из долгого спада, но ей еще нужно доказать главное: что она действительно создает новые рабочие клетки у человека и улучшает прогноз, а не только дает красивый эффект в лабораторных моделях.
Сердечная недостаточность возникает, когда сердце не может перекачивать достаточно крови для нужд организма. Причина часто в том, что орган становится слишком слабым или слишком жестким. Сейчас врачи в основном лечат симптомы, но не устраняют саму поломку ткани.
Главная трудность в том, что сердце взрослого млекопитающего почти не умеет восстанавливаться. Его мышечные клетки — кардиомиоциты — обычно не делятся. Поэтому после инфаркта или долгой болезни поврежденные участки заменяет рубцовая ткань, а насосная функция ухудшается.
Теперь исследователи пытаются заставить кардиомиоциты снова делиться. Первая клиническая работа такого типа уже началась и прошли первые исследования на людях.
Один из подходов использует вирус как доставщик коротких фрагментов РНК. Эти фрагменты попадают в клетки сердца и подавляют ген SAV1. Он кодирует белок, который ограничивает деление клеток. Идея проста: если убрать этот «тормоз», сердечная мышца сможет нарастить новые клетки.
Метод уже проверяли на мышах и свиньях. В модели инфаркта у свиней терапия улучшила фракцию выброса сердца на 14%. Этот показатель показывает, какую долю крови сердце выталкивает за один удар.
Но у направления есть сильные ограничения. Часть ученых считает, что пока не хватает строгих доказательств настоящего деления клеток сердца. Кардиомиоциты могут копировать ДНК и образовывать второе ядро не для деления, а для усиления выработки белков. Это осложняет оценку результатов.
Есть и проблема контроля в опытах. Некоторые исследования сравнивали леченых животных с животными без терапии, а не с теми, кто получил стандартное лечение. Поэтому часть специалистов призывает осторожно трактовать успехи.
Скепсис связан и с прошлым этой области. Ранние попытки регенерации сердца сопровождались громкими спорами, отзывом научных статей и закрытием известной лаборатории. Поэтому новые проекты будут проверять особенно строго.
Первый крупный опыт генной терапии сердца начался еще в 2007 году. Он не пытался выращивать новые клетки, а должен был улучшить сокращение кардиомиоцитов через обмен кальция. Но лечение не продлило жизнь участников. Разработчики считают, что тогда технология вирусной доставки была еще недостаточно зрелой.
Сейчас поле снова оживает. Компании разрабатывают как минимум четыре новые регенеративные генные терапии для болезней сердца. Их цель — не временно поддержать слабый орган, а вернуть ему часть утраченной силы.
Итог пока осторожный. Генная терапия сердца уже вышла из долгого спада, но ей еще нужно доказать главное: что она действительно создает новые рабочие клетки у человека и улучшает прогноз, а не только дает красивый эффект в лабораторных моделях.
