Новое лекарство замедлило развитие БАС у мышей
Ученые нашли у белка TDP-43 участок, который помогает ему образовывать токсичные «клубки» в нервных клетках. Экспериментальный препарат XL20 заблокировал этот механизм и замедлил развитие БАС у мышей.
МОСКВА, 7 июля /Новости науки/. Международная группа биологов замедлила развитие бокового амиотрофического склероза у мышей при помощи экспериментального препарата XL20.
Боковой амиотрофический склероз, или БАС, — тяжелое заболевание нервной системы, при котором постепенно гибнут двигательные нейроны. Из-за этого человек теряет способность двигаться, говорить и дышать самостоятельно. Одним из самых известных пациентов с БАС был британский астрофизик Стивен Хокинг.
Ученые сосредоточились на белке TDP-43. В норме он нужен клеткам, однако при БАС его молекулы начинают вести себя иначе: они покидают нервные клетки и формируют токсичные скопления, похожие на «клубки». Такие структуры повреждают нейроны и могут ускорять развитие болезни.
Раньше исследователи уже пытались воздействовать на TDP-43, но это было опасно: белок выполняет важные функции в клетках организма. Поэтому авторы новой работы решили не разрушать его полностью, а найти в нем участок, который отвечает именно за образование вредных скоплений. Для этого они сравнили разные формы TDP-43 у здоровых людей, пациентов с БАС, мышей и других животных.
Так ученые выявили небольшой фрагмент в C-концевой части белка. Его блокировка мешала TDP-43 собираться в токсичные «клубки», но при этом не выводила белок из строя. На основе этой идеи биологи создали короткую молекулу XL20.
Испытания на мышах показали, что XL20 продлил жизнь животным с признаками БАС, улучшил их подвижность и уменьшил гибель нейронов. Исследователи считают, что этот подход может стать основой для новых препаратов против БАС, однако подчеркивают, что пока речь идет только о доклинических опытах на животных.
БАС остается неизлечимым заболеванием. Обычно после постановки диагноза пациенты живут от двух до пяти лет, чаще всего погибая из-за отказа дыхательной мускулатуры. Случаи многолетнего замедленного течения болезни, как у Стивена Хокинга или гитариста Джейсона Беккера, считаются редкими исключениями.
Боковой амиотрофический склероз, или БАС, — тяжелое заболевание нервной системы, при котором постепенно гибнут двигательные нейроны. Из-за этого человек теряет способность двигаться, говорить и дышать самостоятельно. Одним из самых известных пациентов с БАС был британский астрофизик Стивен Хокинг.
Ученые сосредоточились на белке TDP-43. В норме он нужен клеткам, однако при БАС его молекулы начинают вести себя иначе: они покидают нервные клетки и формируют токсичные скопления, похожие на «клубки». Такие структуры повреждают нейроны и могут ускорять развитие болезни.
Раньше исследователи уже пытались воздействовать на TDP-43, но это было опасно: белок выполняет важные функции в клетках организма. Поэтому авторы новой работы решили не разрушать его полностью, а найти в нем участок, который отвечает именно за образование вредных скоплений. Для этого они сравнили разные формы TDP-43 у здоровых людей, пациентов с БАС, мышей и других животных.
Так ученые выявили небольшой фрагмент в C-концевой части белка. Его блокировка мешала TDP-43 собираться в токсичные «клубки», но при этом не выводила белок из строя. На основе этой идеи биологи создали короткую молекулу XL20.
Испытания на мышах показали, что XL20 продлил жизнь животным с признаками БАС, улучшил их подвижность и уменьшил гибель нейронов. Исследователи считают, что этот подход может стать основой для новых препаратов против БАС, однако подчеркивают, что пока речь идет только о доклинических опытах на животных.
БАС остается неизлечимым заболеванием. Обычно после постановки диагноза пациенты живут от двух до пяти лет, чаще всего погибая из-за отказа дыхательной мускулатуры. Случаи многолетнего замедленного течения болезни, как у Стивена Хокинга или гитариста Джейсона Беккера, считаются редкими исключениями.
