Ученые научились доставлять генную терапию во все отделы мозга
Ученые нашли способ доставлять генную терапию сразу во все отделы мозга через глимфатическую систему. Это может помочь создавать новые методы лечения рассеянного склероза, болезни Хантингтона и других заболеваний ЦНС.
Источник: Новости науки.
МОСКВА, 9 июля /Новости науки/. Ученые из США и Дании создали метод доставки генной терапии во все отделы мозга.
Разработка может помочь решить одну из главных проблем нейромедицины — как провести лекарство через защитный барьер между кровью и тканями центральной нервной системы. Обычно этот барьер мешает многим препаратам и генным терапиям попадать в мозг, даже если они потенциально способны лечить тяжелые неврологические болезни.
«Для доставки генной терапии в мозг обычно существует два больших препятствия. Во-первых, нам нужно создать терапию, которая сможет точечным образом проникать в ткани мозга и делать это максимально эффективным образом, во-вторых — создать такую систему ее доставки, которая будет способна воздействовать на конкретные типы клеток. Наша разработка решает обе этих проблемы», — заявил профессор Стивен Голдман.
Исследователи предложили использовать для доставки не кровеносные сосуды, а глимфатическую систему мозга. Так называют сеть каналов, по которым движется спинномозговая жидкость и удаляются продукты жизнедеятельности нервных клеток. Ученые рассчитали, в какую область нужно вводить терапию, чтобы она могла равномерно распространиться по тканям мозга.
Для проверки метода биологи создали экспериментальную генную терапию на основе вирусного вектора AAV5. Она была направлена на образование новых вспомогательных клеток мозга — астроцитов и олигодендроцитов, работа которых нарушается при рассеянном склерозе, болезни Хантингтона и ряде других заболеваний. Опыты на мышах показали, что терапия достигла всех отделов мозга и при этом почти не затронула нейроны: частицы вируса проникли менее чем в 1% нервных клеток.
Гематоэнцефалический барьер защищает мозг от инфекций и токсинов, но одновременно сильно осложняет лечение заболеваний центральной нервной системы. Глимфатическая система, напротив, связана с движением спинномозговой жидкости внутри мозга, поэтому ученые рассматривают ее как перспективный путь для доставки лекарств и генных терапий туда, куда обычные препараты часто не могут попасть.
Разработка может помочь решить одну из главных проблем нейромедицины — как провести лекарство через защитный барьер между кровью и тканями центральной нервной системы. Обычно этот барьер мешает многим препаратам и генным терапиям попадать в мозг, даже если они потенциально способны лечить тяжелые неврологические болезни.
«Для доставки генной терапии в мозг обычно существует два больших препятствия. Во-первых, нам нужно создать терапию, которая сможет точечным образом проникать в ткани мозга и делать это максимально эффективным образом, во-вторых — создать такую систему ее доставки, которая будет способна воздействовать на конкретные типы клеток. Наша разработка решает обе этих проблемы», — заявил профессор Стивен Голдман.
Исследователи предложили использовать для доставки не кровеносные сосуды, а глимфатическую систему мозга. Так называют сеть каналов, по которым движется спинномозговая жидкость и удаляются продукты жизнедеятельности нервных клеток. Ученые рассчитали, в какую область нужно вводить терапию, чтобы она могла равномерно распространиться по тканям мозга.
Для проверки метода биологи создали экспериментальную генную терапию на основе вирусного вектора AAV5. Она была направлена на образование новых вспомогательных клеток мозга — астроцитов и олигодендроцитов, работа которых нарушается при рассеянном склерозе, болезни Хантингтона и ряде других заболеваний. Опыты на мышах показали, что терапия достигла всех отделов мозга и при этом почти не затронула нейроны: частицы вируса проникли менее чем в 1% нервных клеток.
Гематоэнцефалический барьер защищает мозг от инфекций и токсинов, но одновременно сильно осложняет лечение заболеваний центральной нервной системы. Глимфатическая система, напротив, связана с движением спинномозговой жидкости внутри мозга, поэтому ученые рассматривают ее как перспективный путь для доставки лекарств и генных терапий туда, куда обычные препараты часто не могут попасть.
