Врачи с помощью CAR-T-терапии вылечили пациентку сразу от трех аутоиммунных болезней
По словам врачей, до CAR-T-терапии женщина уже безуспешно прошла девять разных видов лечения. Из-за болезни она потеряла возможность работать и иногда была прикована к постели на недели из-за боли и сильной усталости.
Источник: Ruslanas Baranauskas/Science Photo Library. Антитела (художественное изображение), которые атакуют собственные ткани человека, могут привести к аутоиммунным заболеваниям.
МОСКВА, 10 апреля. /ТАСС/. Немецкие врачи сообщили об успешном применении CAR-T-терапии у пациентки с крайне редким сочетанием сразу трех аутоиммунных заболеваний. Через 14 месяцев после однократного введения модифицированных иммунных клеток у женщины не осталось симптомов болезни, и она больше не принимает лекарства, следует из публикации в научной литературе.
Как отмечают исследователи, у женщины были сразу три тяжелых аутоиммунных нарушения. Из-за сбоя в работе B-клеток иммунная система вырабатывала антитела, которые атаковали собственные эритроциты, что вызывало аутоиммунную гемолитическую анемию. Также иммунитет уничтожал тромбоциты, что приводило к иммунной тромбоцитопении, и повреждал белки, связывающие жиры, вызывая антифосфолипидный синдром.
Из-за этого пациентке постоянно требовались переливания крови — в среднем по одному пакету в день, а иногда до трех. Нехватка тромбоцитов повышала риск тяжелых кровотечений, а нарушение работы белков делало кровь более склонной к образованию тромбов.
По словам врачей, до CAR-T-терапии женщина уже безуспешно прошла девять разных видов лечения. Из-за болезни она потеряла возможность работать и иногда была прикована к постели на недели из-за боли и сильной усталости.
«Без этих модифицированных клеток качество ее жизни было бы ужасным, если бы она вообще осталась жива», — отметил иммунолог Университета Пенсильвании Карл Джун, который считается одним из пионеров CAR-T-терапии в онкологии.
CAR-T-терапия предполагает, что у пациента берут собственные T-клетки, после чего в лаборатории их генетически модифицируют так, чтобы они распознавали и уничтожали нужную мишень. В этом случае клетки были настроены на белок, присутствующий только на B-клетках, которые и запускали аутоиммунную атаку.
После этого пациентке ввели полученные CAR-T-клетки, а также два химиопрепарата, которые дополнительно уничтожают быстро делящиеся иммунные клетки. Уже через месяц уровень эритроцитов в ее крови пришел в норму.
Сейчас, спустя 14 месяцев после однократного лечения, женщина остается без симптомов и не нуждается ни в какой дополнительной терапии. По словам врачей, у большинства пациентов с такими болезнями обычно остается необходимость постоянно принимать большое количество препаратов — как иммунодепрессантов, так и лекарств для поддержки давления и защиты почек.
Авторы работы отмечают, что в этом случае у пациентки не возникло тяжелых побочных эффектов, которые иногда сопровождают CAR-T-терапию. Тем не менее врачи продолжат наблюдение, поскольку в будущем симптомы теоретически могут вернуться, и тогда может понадобиться повторное лечение.
Сейчас CAR-T-терапия в основном применяется против опухолей крови, например лейкозов, а для аутоиммунных заболеваний остается экспериментальным методом. Однако специалисты считают, что в ближайшие годы такие подходы могут получить официальное одобрение и для ряда тяжелых аутоиммунных болезней.
По данным исследователей, в мире уже идет около 200 клинических испытаний CAR-T-терапии против различных аутоиммунных состояний. Среди наиболее вероятных направлений для скорого внедрения называют волчанку, миозит и склеродермию.
Как отмечают исследователи, у женщины были сразу три тяжелых аутоиммунных нарушения. Из-за сбоя в работе B-клеток иммунная система вырабатывала антитела, которые атаковали собственные эритроциты, что вызывало аутоиммунную гемолитическую анемию. Также иммунитет уничтожал тромбоциты, что приводило к иммунной тромбоцитопении, и повреждал белки, связывающие жиры, вызывая антифосфолипидный синдром.
Из-за этого пациентке постоянно требовались переливания крови — в среднем по одному пакету в день, а иногда до трех. Нехватка тромбоцитов повышала риск тяжелых кровотечений, а нарушение работы белков делало кровь более склонной к образованию тромбов.
По словам врачей, до CAR-T-терапии женщина уже безуспешно прошла девять разных видов лечения. Из-за болезни она потеряла возможность работать и иногда была прикована к постели на недели из-за боли и сильной усталости.
«Без этих модифицированных клеток качество ее жизни было бы ужасным, если бы она вообще осталась жива», — отметил иммунолог Университета Пенсильвании Карл Джун, который считается одним из пионеров CAR-T-терапии в онкологии.
CAR-T-терапия предполагает, что у пациента берут собственные T-клетки, после чего в лаборатории их генетически модифицируют так, чтобы они распознавали и уничтожали нужную мишень. В этом случае клетки были настроены на белок, присутствующий только на B-клетках, которые и запускали аутоиммунную атаку.
После этого пациентке ввели полученные CAR-T-клетки, а также два химиопрепарата, которые дополнительно уничтожают быстро делящиеся иммунные клетки. Уже через месяц уровень эритроцитов в ее крови пришел в норму.
Сейчас, спустя 14 месяцев после однократного лечения, женщина остается без симптомов и не нуждается ни в какой дополнительной терапии. По словам врачей, у большинства пациентов с такими болезнями обычно остается необходимость постоянно принимать большое количество препаратов — как иммунодепрессантов, так и лекарств для поддержки давления и защиты почек.
Авторы работы отмечают, что в этом случае у пациентки не возникло тяжелых побочных эффектов, которые иногда сопровождают CAR-T-терапию. Тем не менее врачи продолжат наблюдение, поскольку в будущем симптомы теоретически могут вернуться, и тогда может понадобиться повторное лечение.
Сейчас CAR-T-терапия в основном применяется против опухолей крови, например лейкозов, а для аутоиммунных заболеваний остается экспериментальным методом. Однако специалисты считают, что в ближайшие годы такие подходы могут получить официальное одобрение и для ряда тяжелых аутоиммунных болезней.
По данным исследователей, в мире уже идет около 200 клинических испытаний CAR-T-терапии против различных аутоиммунных состояний. Среди наиболее вероятных направлений для скорого внедрения называют волчанку, миозит и склеродермию.
